FDA批准首种儿童早衰症治疗药物

2020-12-31 01:00:00 来源: 科技日报 作者: 冯卫东

科技日报记者 冯卫东

美国食品和药物管理局(FDA)前不久批准了一种治疗药物,可使患有罕见遗传病(哈金森—吉尔福德早衰综合征)的儿童获得更多的生命时间。

患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物佐金维(Zokinvy)是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。


图片来源:网络(gilmorehealth.com)

研究人员将接受药物治疗的62名儿童的临床试验,与另一项未服用药物的81名儿童的数据相比,佐金维在治疗的前3年使患病儿童的平均寿命延长了约3个月,而接受佐金维治疗长达11年的患病儿童,平均寿命延长了约2.5年。

对于早衰症儿童,其遗传基因密码中的一个突变会损害他们的健康。这种突变会干扰负责制造蛋白质层粘连蛋白A的基因,该蛋白有助于将细胞核保持在一起。患有早衰症的儿童最终会摄入更多的被称为早衰素的有缺陷蛋白。这种蛋白质被卡在细胞膜上,不能被回收再利用,从而导致细胞过早衰老,并使血管和结缔组织变硬。

每个人都会产生某种早衰素,随着年龄的增长,身体也会产生更多的衰老素,但是早衰症儿童会产生大量的衰老素。早衰症儿童通常在出生时看起来很正常,但在其生命的头两年开始出现衰老的迹象。这些孩子一生中都会经历脱发和体内脂肪减少、关节僵硬、心血管疾病和其他加速衰老的症状。

美国加州艾格尔(Eiger)生物制药公司生产的佐金维可阻止部分早老蛋白的产生,从而降低这些蛋白在患病儿童细胞中的蓄积量。但是,作为胶囊的口服药物并不能完全阻止产生早老蛋白,而且患者可接受的剂量受到该药副作用的限制,这些副作用包括呕吐、腹泻和疲劳。

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责任编辑: 常丽君
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